CNN
Hunterov sindrom ili mukopolisaharidoza II je rijedak poremećaj koji uzrokuje progresivna oštećenja stanica u organizmu.
Pogođene osobe nemaju enzim koji razlaže mukopolisaharide, lance molekula šećera nužnih za izgradnju vezivnih tkiva.
Fizički simptomi uključuju poteškoće sa sluhom, deformacije kostiju i zglobova te poteškoće s disanjem i funkcijom srca.
Poremećaj primarno pogađa muškarce, te se s njime rađa jedan od 170000 pripadnika jačeg spola.
Uzrokuje ga mutacija na samo jednom genu, što je olakšalo primjenu eksperimentalne terapije utemeljene na prirodnim proteinima nužnima za identifikaciju dijelova DNK kojima su potrebne modifikacije.
To omogućuje uređivanje DNK i dodavanje gena potrebnog pacijentima s Hunterovim sindromom.
U terapiji se koriste i virusi koji se ne mogu replicirati.
Terapija je uspješno testirana na životinjama, a u budućnosti bi mogla biti primijenjena i u liječenju pacijenata s hemofilijom B.