HealthDay
Hemofilija B je genetski uvjetovan poremećaj kojeg karakterizira odsutnost proteina po imenu faktor IX, nužnog za zgrušavanje krvi.
Posljedica može biti nekontrolirano krvarenje, a javlja se kod 1 od 5000 osoba.
Prema novim nalazima, primjena genske terapije razvijene u Children's Hospital of Philadelphia otklanja potrebu za redovitim infuzijama faktora IX.
Novi pristup je testiran na pacijentima kod kojih je razina faktora IX bila oko 50 puta manja nego kod zdravih osoba.
U dosad provedenim eksperimentima je sudjelovalo 9 ispitanika u dobi od 18 do 52 godine.