BBC
Kod 18-godišnjeg pacijenta koji je primio revolucionarnu terapiju za ispravljanje funkcije mutiranog gena je ubrzo zabilježeno značajno poboljšanje stanja.
Matične stanice iz koštane srži pacijenta su tretirane odgovarajućim genom te su vraćene u organizam gdje su postupno dovele do povećanja broja crvenih krvnih zrnaca.
Tri godine nakon provedene terapije pacijentu i dalje nisu potrebne transfuzije koje je primao konstantno od treće godine života, piše časopis Nature.
Eksperimenti vezani uz gensku terapiju se provode već više od 10 godina, no u znatnom broju slučajeva su rezultirali smrću pacijenata od karcinoma.