Uobičajeno pitanje bolesnika kojima se postavi dijagnoza akutne leukemije je: «Što je uzrokovalo pojavu bolesti?». Pravog odgovora na to pitanje uglavnom nemamo.
Najčešće oboljeli nemaju u obitelji članova oboljelih od malignih hematoloških bolesti, a poznati su tek neki čimbenici rizika: prije svega ionizacijsko zračenje kao najznačajniji, što se pokazalo kod preživjelih nakon eksplozija nuklearnih bombi krajem II. Svjetskog rata. Također, osobe koje su liječene zračenjem zbog drugih malignih bolesti, kao i one koje su primale kemoterapiju (posebice alkilirajuće agense) imaju povećani rizik od pojave leukemije. Neke hematološke bolesti kao što su mijelodisplastični sindrom ili mijeloproliferativna bolest mogu prijeći u AML. Pokazano je da izlaganje određenim tipovima kemikalija, kao što su benzen ili aromatska organska otapala, može biti povezano s pojavom leukemije.
Što se genetskih čimbenika tiče, pojava leukemija nije povezana s obiteljskim nasljeđem, no ono može imati ulogu u razvoju leukemija kod nekih kongenitalnih oboljenja kao što je Downov sindrom, Fanconijeva anemija, Bloomov sindrom i drugi. Kao i mnogi drugi tumori, i leukemije nastaju izostankom normalne kontrole proliferacije stanica od strane određenih proteina.
Bujanjem nezrelih malignih stanica, blasta, u koštanoj srži je onemogućeno stvaranje normalnih stanica krvi. Iz toga proizlaze i glavni simptomi akutne leukemije. Kako se bolest razvija brzo, tegobe uglavnom traju kratko prije nego oboljeli potraže pomoć liječnika. Neki od najvažnijih simptoma su:
Prognoza je teška riječ kada imate leukemiju. Ona odražava bolesnikove šanse za preživljenje. Važno je ponovno naglasiti da je AML danas izlječiva bolest.
Najvažniji za prognozu bolesti je citogenetski nalaz, odnosno analiza kromosomskih promjena leukemijske stanice. Neke kromosomske promjene, kao što je translokacija između kromosoma 15 i 17, koja je karakteristična za akutnu promijelocitnu leukemiju, nose izrazito povoljnu prognozu. Gotovo polovica bolesnika nema kromosomskih promjena, što ih svrstava u srednju grupu prema prognozi.
Bolesnike s lošijom prognozom danas liječimo agresivnije i često su to bolesnici podvrgnuti alogeničnoj transplantaciji koštane srži već u prvoj remisiji.
Prethodno dijagnosticirani mijelodisplastični sindrom ili mijeloproliferativna bolest nosi lošiju prognozu, kao i sekundarna AML. Oba su ta stanja povezana s kompleksnim citogenetskim promjenama.
Cilj liječenja AML je iskorijeniti maligne stanice iz koštane srži i povratiti njenu normalnu funkciju. Kemoterapija je glavno oružje u postizanju tog cilja. Kemoterapijski protokoli se uglavnom sastoje iz davanja više lijekova koji svaki pojedino djeluje na različiti dio ciklusa stanične podjele.