BBC
Duchenneovu mišićnu distrofiju uzrokuju oštećenja gena na kromosomu X koji kontrolira proizvodnju proteina distrofina prisutnog u mišićnim vlaknima.
Znanstveni časopis Lancet je objavio detalje o novoj terapiji utemeljenoj na djelovanju modificiranih dijelova RNK koji otklanjaju dio genetskog koda odgovornog za Duchenneovu mišićnu distrofiju te tako omogućuju ponovnu uspostavu proizvodnje distrofina.
U testiranjima koja su proveli istraživači s University College London je sudjelovalo 19 oboljele djece, a poboljšanja nakon 12 tjedana terapije su uočena kod njih 7.
Djeca s Duchenneovom mišićnom distrofijom se do 10. godine najčešće više ne mogu samostalno kretati, a do 30. godine dolazi i do oštećenja mišića nužnih za disanje i cirkulaciju krvi što ugrožava život oboljelih.