Atlanta Journal Constitution
Nova je terapija zasad primjenjiva na samo oko 13% osoba s Duchenneovom mišićnom distrofijom, no istraživači s londonskog University Collegea očekuju da će uskoro uspjeti razviti niz sličnih molekula koje će moći pomoći većem broju pacijenata, piše Lancet Neurology.
Duchenneova mišićna distrofija pogađa u prosjeku 1 od 3500 muškaraca, a uključuje progresivno propadanje mišića prouzročeno genetski uvjetovanom nemogućnošću proizvodnje proteina distrofina, ključne komponente mišićne strukture.
Za ovu bolest zasad ne postoji pravi tretman, a većina oboljelih umire prije 30. godine.
Testiranja provedena uz sudjelovanje 7 ispitanika pokazuju kako je uz pomoć molekule nazvane AVI-4658 moguće bez negativnih popratnih učinaka "preskočiti" dio gena koji blokira proizvodnju distrofina.